Що потрібно знати про мієлофіброз?
Це рідкісне, але серйозне захворювання крові, що впливає на кількість та функції клітин крові в організмі людини. Мієлофіброз може бути первинним та вторинним.
Захворювання ініціює генна мутація в клітинах кісткового мозку, яка змінює нормальне продукування клітин крові та призводить до набуття ними пухлинних властивостей. Як наслідок, в кістковому мозку та в кровотоку кількість клітин крові може значно збільшуватися.
Проте, з часом, мієлофіброз може призвести до анемії, тромбоцитопенії, лейкопенії. В значній частині випадків може відбуватися злоякісна трансформація процесу, таким хворим показане проведення алогенної трансплантації кісткового мозку.
Поширеність хронічної мієлопроліферативної хвороби, до якої відноситься мієлофіброз, в Україні, згідно зі звітом гематологічної служби, становить 7,95 випадків на 100 тис. осіб, захворюваність – 1,0 випадок на 100 тис. осіб.
Симптоми мієлофіброзу можуть бути досить загальними: втома, слабкість, втрата ваги, біль у лівій стороні живота, збільшення селезінки та печінки.
Діагностика захворювання включає:
- загальний аналіз периферичної крові
- консультацію гематолога
- проведення додаткової діагностики:
- патоморфологічний аналіз кісткового мозку
- визначення мутацій JAK2, CALR та MPL
З метою оцінки прогнозу захворювання найчастіше ми використовуємо шкали IPSS, DIPSS, після чого обираємо схему терапії. При лікуванні ми використовуємо індивідуальний підхід, враховуючи стадію захворювання, вік та стан здоров’я пацієнта. Зазвичай, лікування спрямоване на зменшення симптомів та зниження ризику ускладнень.
Найпоширенішою практикою лікування пацієнтів із первинним та вторинним мієлофіброзом у першій лінії в Україні є призначення препаратів гідроксисечовини – 68% хворих отримують цей лікарський засіб; 30% пацієнтів отримують інтерферони, 2% – руксолітиніб.
Як другу лінію терапії, 36% хворих з мієлофіброзом приймають препарати гідроксисечовини, 10% – інтерферони, 9% – кортикостероїди у монотерапії або в комбінації з талідомідом, 32% – руксолітиніб, 9% – інші циторедуктивні препарати (бусульфан, анагрелід, 6-меркаптопурин, цитозар), 4% – азацитидин.
Загалом тривалість найпоширенішої опції терапії – прийому гідроксисечовини складає у середньому 44 місяці. У разі непереносимості гідроксісечовини у 32% випадків використовуються інтерферони, в 43% – руксолітиніб, в 12% – анагрелід, в 13% – 6-меркаптопурин, цитозар, кортикостероїди.
Середня тривалість прийому руксолітинібу складає 26 місяців. У разі його неефективності або непереносимості у 33% випадків використовується азацитидин, в 18% – можливе проведення алогенної трансплантації кісткового мозку (оскільки середній вік пацієнтів з мієлофіброзом складає 55 років), в 10% – анагрелід, у 26% – гідроксісечовина, в 13% – симптоматична терапія, кортикостероїди.
При неефективності основного лікування, тривалість життя пацієнта в середньому складає 12 місяців. Хворий отримує симптоматичну та паліативну терапію, яка у 5% хворих включає даназол, у 25% – преднізолон, у 24% – комбінацію преднізолону та талідоміду/леналідоміду, у 14% – еритропоетин, у 32% – трансфузію тромбоконцентрату.
Наші лікарі мають великий досвід діагностики та лікування пацієнтів з мієлофіброзом, у тому числі самих складних його випадків. Ми ділимось власними напрацюваннями та проводим навчання лікарів медичних закладів сучасним практикам ведення хворих з хронічними мієлопроліферативними хворобами. На числених семінарах, проведених впродовж 2022 – 2023 рр., ми обговорили та впровадили практику діагностики первинного і вторинного мієлофіброзу, використання прогностичних шкал IPSS, DIPSS, MIPPS-70, MYSEC-PM та лікування пацієнтів з мієлофіброзом.